نتایج داوری مقالات جشنواره اعلام گردید جهت کسب اطلاعات بیشتر به پنل خود مراجعه نمایید

اخبار


استفاده از ژن درمانی برای کاهش کلسترول در مطالعات پیش بالینی

 كلسترول در جريان خون به دو شكل اصلي انتقال مي يابد: يكي كلسترول بد یا LDL كه غلظت بالاي آن با افزايش رسوب كلسترول در ديواره رگ‌هاي خوني و تصلب شرايين (مستعد شدن براي بيماري‏هاي قلبي- عروقي) همراه است و بايد سعي شود كه ميزان آن در خون كاهش يابددوم كلسترول خوب یاHDL كه با انتقال كلسترول اضافي خون به كبد، سبب دفع آن از بدن مي گردد. بنابراين غلظت هاي بشتر «خوب» با بروز كمتر بيماري هاي قلبي- عروقي همراه است.

محققین دانشگاه Pennsylvania توانسته اند از تکنیک های ویرایش ژنومی برای غیر فعال کردن پروتئینی موسوم به PCSK9 استفاده کنند که می تواند به طور موثری منجر به کاهش سطح کلسترول در میمون های رزوس شودبه طور طبیعی، پروتئین PCSK9 در کبد گیرنده ها را مهار می کند و مانع از برداشتن LDL(کلسترول بد) در کبد می شود. در بالین نیز، نشان داده شده است که مهار PCSK9 می تواند LDL را در انسان پایین بیاورد. با این حال، برخی از بیماران مبتلا به هایپرکلسترومی(شکلی شدید از بیماری های قلبی عروقی)، قادر نیستند داروی مهار کننده PCSK9 را تحمل کنند.

در این مطالعه جدید محققین نشان داده اند که ویرایش ژنوم می تواند رویکرد درمانی امیدوار کننده ای برای این بیماران باشد. این بیماران معمولا مورد تزریق مکرر آنتی بادی علیه PCSK9 قرار می گیرند اما این مطالعه نشان داده است که استفاده از ویرایش ژنومی می تواند راه حل نجات بخشی برای بیمارانی باشد که قادر به تحمل این آنتی بادی نیستندمحققین آنزیمی به نام مگانوکلئاز را مهندسی کرده اند که قادر است به طور اختصاصی PCSK9 را شناسایی کرده و غیر فعال سازد. در این مطالعه آن ها از یک وکتور آدنوویروسی(AAV) ناقل مگانوکلئاز برای مختل کردن ژن PCSK9 در کبد پریمات ها استفاده کرده اند. در تست این رویکرد روی میمون های رزوس، استفاده از این وکتور ناقل مگانوکلئاز منجر به کاهش سطح PCSK9 به میزان 45 تا 84 درصد شود. آنالیزهای مولکولی از بیوپسی های بافت کبدی نشان داد که ویرایش ژنومی موجب القای موتاسیون در 40 تا 65 درصد ژن های PCSK9 می شود. مهم تر این که وکتورهای AAV به طور بی خطر و موثری برای این جانوران استفاده شد و هیچ گونه عوارض جانبی را ایجاد نکرد. مطالعات آینده در این زمینه روی کاهش سمیت ایمنی و دقیق تر کردن ویرایش ژنومی در جایگاه دلخواه کار خواهد کرد.

reference: https://www.nature.com/articles/nbt.4182

 

پیام رئیس

به نام خدا

توسعه علوم و فناوریهای راهبردی و تمرکز بر مرزهای دانش یکی از مهمترین سیاست های توصیه شده مقام معظم رهبری بوده و ضامن رشد و شکوفایی کشور می باشد. معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری در تلاش است تا با تمرکز بر این دست از علوم و فناوری ها، بستر مناسبی را برای ایجاد زیست‌بوم های مناسب کارآفرینی و نوآوری، اقتصاد دانش بنیان، تأمین نیازهای اساسی کشور و حضور موثر در بازارهای جهانی را فراهم آورد . 

ادامه مطلب...

پيام دبير کل

 

به نام خداوند هستی‌ بخش
سومین جشنواره ملی و کنگره بین المللی علوم و فناوری سلول های بنیادی و پزشکی بازساختی رویدادی علمی و فناورانه است که با توکل به خدای متعال و با یاری اندیشمندان و صاحب‌نظران علوم سلولی و پزشکی بازساختی نقطه عطفی در تحولات مبتنی بر فناوری های نوین در کشور خواهد بود.

ادامه مطلب...

 

 


بخشهای جشنواره


اخبار




برگزار کنندگان همایش


حامیان جشنواره


Scroll to Top